Así, la agencia dio luz verde al medicamento Hemgenix de la biofarmacéutica CSL Behring que fijó su precio en 3.5 millones de dólares la dosis poco después de recibir la aprobación de la FDA, convirtiéndose en el tratamiento más caro del mundo, recoge Reuters.

Hemgenix es una medicina intravenosa que se administra una sola vez a pacientes adultos que padecen hemofilia B, un trastorno hemorrágico que afecta sobre todo a hombres, y se debe a una mutación genética de una proteína necesaria para la coagulación de la sangre. Si no se trata, la condición puede causar sangrados que se filtren por órganos y articulaciones, incluido el cerebro.

El medicamento consiste en un vector viral que porta un gen del factor de coagulación IX que se expresa en el hígado con el fin de aumentar los niveles de esa enzima en la sangre y limitar así los episodios de hemorragia.

“La aprobación de hoy brinda una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B y representa un importante avance en el desarrollo de terapias innovadoras para quienes experimentan una alta carga de enfermedad asociada con esta forma de hemofilia”, señaló Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación de la FDA.

(Tomado de RT)